Zowel bij volwassenen als bij kinderen kan het beenmerg ziek worden. Dat is onder meer het geval bij leukemie. Andere patiënten hebben een aangeboren afwijking van de beenmergstamcellen, waardoor onvoldoende gezonde bloedcellen worden aangemaakt.
Stamceltherapie wordt vaak ook ingezet tegen de verwoestende gevolgen van chemo op de bloedcellen.
Door de ongedifferentieerde stamcellen – cellen die nog geen duidelijk einddoel hebben – van gezonde donoren in de bloedbaan van een zieke patiënt te brengen, is de kans groter dat deze weer zelf gezond bloed aanmaakt.